Lääkevalmisteiden myyntilupaprosessi varmistaa lääkkeiden turvallisuutta

Lääkevalmisteella tulee olla myyntilupa ennen kuin se voidaan tuoda saataville joko itsehoito- tai reseptilääkkeenä. Myyntilupajärjestelmällä varmistetaan, että lääkevalmisteet ovat tutkitusti tehokkaita, turvallisia ja laadukkaita.

Vakavat laatuongelmat ja sivuvaikutukset nostivat esiin tarpeen lääkevalmisteiden ennakko- ja jälkivalvonnan tehostamiseksi sekä Euroopassa että muualla maailmassa. Nykyisen tyyppistä lääkkeiden myyntilupajärjestelmää alettiin rakentaa 1900-luvun puolivälissä. Myyntiluvan saamiseksi valmiste on osoitettava tieteellisin selvityksin käyttötarkoituksessaan tehokkaaksi ja turvalliseksi sekä laadultaan moitteettomaksi.

Fimea on osa Euroopan unionin lääkevalvontaverkostoa

Euroopan unionin jäsenvaltioiden yhteinen lääkevalvontaviranomainen on Euroopan lääkevirasto (EMA), joka myös arvioi ja käsittelee myyntilupahakemuksia ns. keskitetyssä myyntilupamenettelyssä. Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea toimii aktiivisesti EU:n lääkevalvontaverkostossa ja on mukana keskitetyissä myyntilupien arviointitehtävissä. Mikäli hakemuksessa esitetyt tieteelliset selvitykset täyttävät kaikilta osin EU:ssa edellytettävät vaatimukset EMA joko suosittelee tai ei suosittele myyntiluvan myöntämistä.

Päätöksen asiassa tekee Euroopan komissio. Komission päätöksellä myyntilupa tulee voimaan samanaikaisesti kaikissa EU:n jäsenvaltioissa, ellei komissio hylkää hakemusta. Tietyille hyvin innovatiivisille, uuden tyyppisille lääkevalmisteille on lain mukaan käytettävä tätä keskitettyä myyntilupamenettelyä. Myös muun tyyppisille lääkevalmisteille voidaan hakea lupaa tällä menettelyllä.

Lääkeyritys voi kuitenkin EU:ssa käyttää muitakin myyntilupamenettelyjä, mikäli kyseessä ei ole keskitettyä menettelyä edellyttävä valmiste. Tällöin yritys voi hakea myyntilupaa vain yhteen jäsenvaltioon kerrallaan kyseisen maan omalta lääkevalvontaviranomaiselta, kuten Suomesta Fimealta. Silloin hakemuksen arvioi kokonaan kansallinen viranomainen, joka myös myöntää myyntiluvan tai hylkää hakemuksen kyseisessä maassa.

Yritys voi myös hakea valmisteelle myyntilupaa vain osaan EU:n jäsenmaista valiten jäsenmaista yhden arvioivaksi maaksi. Silloin mukaan otettujen jäsenvaltioiden viranomaiset kommentoivat tämän maan arviota, kunnes saadaan yhteinen näkemys hyväksyttävyydestä. Lääkeyritys voi päätyä hakemaan myyntilupaa vain yhdeltä tai osalta EU:n jäsenmaista esimerkiksi puhtaasti valmisteen markkinat huomioiden. Lisäksi eri maiden hoitosuositukset voivat poiketa toisistaan.

Mitä aineistoa myyntilupahakemuksessa tulee esittää?

Myyntilupahakemuksessa kerrotaan kaikki valmisteen kehittämisen aikana tehdyt selvitykset ja tutkimukset, jotka on tehty lääkkeen tehon, turvallisuuden ja laadun varmistamiseksi.

Laatuun liittyvät selvitykset:

• Lääkeaine: kemialliset ominaisuudet, valmistus, rakenteen kuvaus, laadunvalvonta, vertailuaineet, pakkausmateriaalit, säilyvyys
• Lääkevalmiste: kuvaus tai koostumus, farmaseuttinen tuotekehitys, valmistus, apuaineet, laadunvalvonta, vertailumateriaalit, pakkausmateriaalit, säilyvyys

Vaikutusmekanismiin ja turvallisuuteen liittyvät ennakkotutkimukset:

• Ennen ihmisellä testaamista suoritetut koeputki- ja eläintutkimukset:
  • Farmakologia (vaikutuksen voimakkuus, turvallisuus, yhteisvaikutukset)
  • Farmakokinetiikka (imeytyminen, jakautuminen, metabolia, erittyminen, analyyttiset menetelmät)
  • Toksikologia eli haitallisuus (mm. kerta-annos, toistettu anto, genotoksisuus, karsinogeenisyys)

Kliiniset tehoon ja turvallisuuteen liittyvät tutkimukset:

• Kliinisten eli ihmisillä tehtyjen tutkimusten raportit (vaikutuksen voimakkuus, teho ja turvallisuus, turvallisuuskatsaukset seurantajaksolla)
• Mahdolliset kirjallisuusviitteet ja julkaisut

Ehdotukset tuoteinformaatioksi:

• Valmisteyhteenveto, jossa kuvataan valmisteen tiedot ja ominaisuudet terveydenhuollon ammattilaisten (hoito- ja apteekkihenkilökunta) tarpeisiin.
• Pakkausseloste, jossa kerrotaan lääkkeen oikeaan ja turvalliseen käyttöön tarvittavat asiat lääkkeen käyttäjälle.
• Sisä- ja ulkopakkaukseen kirjattavat tiedot.
• Huomionarvoista on, että kaiken tuotteesta myöhemmin esitettävän ja julkaistavan tiedon on oltava hyväksyttyyn valmisteyhteenvetoon perustuvaa!
• Lääkevalmisteiden pakkausmerkinnätkin hyväksytään EU:n yhteisissä myyntilupaprosesseissa ja niille on olemassa yrityksiä velvoittavat ohjeistukset, joista jäsenvaltiot eivät voi poiketa.

Lääkevalmisteen laatua, tehoa ja turvallisuutta seurataan ja muokataan koko sen elinkaaren ajan

Myyntiluvan myöntämisen jälkeen myyntiluvan haltija voi aloittaa lääkevalmisteen myynnin ja markkinoinnin. Käyttöön ja seurantaan liittyvät myöhemmät muutokset valmisteen laatuun, tehoon tai turvallisuuteen tulee toimittaa lääkevalvontaviranomaisen arvioitaviksi muutoshakemuksina koko valmisteen elinkaaren ajan.

Jatkotutkimusten ja seurantojen pohjalta valmisteen ominaisuuksia voidaan kehittää niin tehon, turvallisuuden kuin valmisteen käytettävyydenkin osalta.

Lisää tietoa myyntilupamenettelyistä löydät Fimean verkkosivuilta.

Teksti: Marjo-Riitta Helle, Lääkevalmisteiden arviointiprosessi -yksikön päällikkö, Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea